米Sarepta Therapeutics社は2023年10月30日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の遺伝子治療薬である「ELEVIDYS」（delandistrogene moxeparvovec）について、ランダム化二重盲検で行われた第3相EMBARK試験（SRP-9001-301試験）のトップラインデータを公表した。試験の結果 ...

中外製薬株式会社（本社：東京、代表取締役社長 CEO：奥田 修）は、開発中の遺伝子治療用製品delandistrogene moxeparvovec（開発コード：SRP-9001、海外製品名：Elevidys）について、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD：Duchenne muscular dystrophy）に対する製造販売承認 ...

ロシュ社による、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象としたElevidysのEMBARK試験の新たなデータに関する発表について 中外製薬株式会社 ...

ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl, SRP-9001) は、AAVを介してmicro-dystrophinと呼ばれる小型のジストロフィンを患者体内で発現させる単回投与の遺伝子治療薬である。今回迅速承認されたのは、DMD 遺伝子に変異があり歩行可能な4~5歳の小児患者への投与であるが ...

遺伝子治療薬「Elevidys」投与後の急性肝不全による死亡事例 mRNAワクチン接種後の心筋炎・心膜炎リスクに関する新たな知見 mRNAワクチン接種後の12か月間の死亡リスク増加を示唆する研究 ⚠️ トピック1：遺伝子治療薬「Elevidys」投与後の急性肝不全による ...

同社の自信は、最近の同社経営陣との対話に裏付けられており、経営陣は同社の薬剤Elevidysの発売に関して励みとなる見通しを伝えました。 経営陣は、Elevidysの採用が予想を上回るペースで進んでいると報告しました。また、様々な年齢層で治療開始 ...

Sarepta Therapeutics社が開発したアデノ随伴ウイルスを用いた遺伝子治療薬ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）が、4～5歳の歩けるデュシェンヌ型筋ジストロフィー小児に使うことが2023年6月22日にFDAで承認されました。静注投与1回で320万ドル（約4億6 ...

Elecsys Anti-AAVrh74、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する遺伝子治療薬のコンパニオン診断薬として、製造販売承認申請 ロシュ・ダイア ...