바이오젠은 지난 25일(현지시간) 칼소디가 sod1 유전자에 돌연변이를 가진 als 성인환자를 대상으로 fda로부터 가속승인 받았다고 밝혔다. 바이오젠은 증상이 발현되기 전(presymptomatic) SOD1-ALS 환자를 대상으로 확증임상을 진행하고 있으며 임상은 2026년 완료될 예정이다(NCT04856982).

[메디컬투데이=최재백 기자] 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제 ‘큐알소디’가 SOD1 변이가 있는 ALS 환자들을 대상으로 유럽연합 진행위원회의 ...

바이오젠(Biogen)이 SOD1(superoxide dismutase 1) 돌연변이로 인한 루게릭병(ALS)을 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)의 승인심사를 받고있는 SOD1 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 약물 ‘토퍼센(tofersen)’의 승인여부 결정 기한이 연기됐다.

sod1 변이는 유전성 근위축성 측삭경화증 환자의 10~20%, 전체 환자의 약 2%를 차지하고 있다. 현재 sod1 변이 근위축성 측삭경화증 환자에 대한 뚜렷한 치료법은 없으며, 이들 환자의 기대 수명은 1년 미만인 것으로 알려져 있다.

세계 첫 루게릭병 유전자 치료제, 미국 이어 유럽도 승인 바이오젠 개발 칼소디, 유럽위원회 판매 승인 루게릭병 유발 sod1 유전자 변이 공략 근육이 ...

바이오젠은 25일(현지시각) FDA가 SOD1(superoxide dismutase 1) 유전자 돌연변이가 있는 성인의 근위축성 측삭경화증 치료를 위한 칼소디 100mg/15mL 주사를 승인했다고 발표했다. 바이오젠의 칼소디는 근위축성 측삭경화증의 유전적 원인을 표적으로 하는 최초의 치료제다.

이와 관련하여 ‘c9orf72’, ‘sod1’ 등의 유전자 돌연변이가 알려져 있다. 유전성 ALS의 10~20%가 SOD1 유전자의 돌연변이로 인해 발생한다. SOD1 유전자는 인체 내부의 구리와 아연 분자에 결합하는 효소를 만드는 역할을 하며, ‘슈퍼옥사이드 라디칼’이라 불리는 독성 분자를 분해하는 데 도움을 준다.

정상 단백질은 건드리지 않으면서도, 질환을 유발하는 돌연변이 sod1 삼합체만 정확하게 겨냥하여 작용하는 아미소딘은, 가족성은 물론 산발성 루 ...

미국 식품의약국(FDA)이 3상 임상시험 실패에도 불구하고 바이오젠이 제출한 루게릭병 치료 후보물질 '토퍼센(tofersen)'의 신약허가신청(NDA)을 수락하며 우선심사를 진행하기로 했다. 이에 루게릭병 최초의 표적치료제가 탄생할지 여부에 관심이 쏠리고 있다. 미 FDA는 지난 26일(현지시간) SOD1(superoxide ...

이번 논문에서 연구진은 SOD1 단백질의 트라이머(trimer) 형성이 루게릭병(ALS)의 발병과 병증 확산에 핵심적인 역할을 한다는 사실을 확인했으며, 피알지에스앤텍이 개발 중인 루게릭병(ALS) 신약 후보물질 ‘Amisodin(아미소딘)’이 SOD1 트라이머 구조를 효과적으로 억제할 수 있음을 밝혔다.

sod1 변이는 유전성 근위축성 측삭경화증 환자의 10~20%, 전체 환자의 약 2%를 차지하고 있다. 현재 ALS 치료제로 허가된 약제는 프랑스 사노피(Sanofi)의 ‘리루텍’(Rilutek, 성분명: 릴루졸·riluzole) 일본 미쓰비시다나베 파마(mitsubishi tanabe pharma)의 ‘라디컷’(Radicut, 성분명: ...

그렇다고 SOD1-G93A변이 하나가 어떻게 근육 무력증이 온 몸으로 퍼지게 하나에 대한 답은 아무도 모른다. 그러나 이번 모델의 장점은 증상의 발현 그리고 병변 진행이 사람의 질환과 유사하다는 것이다. '유도만능줄기세포(Induced pluripotent stem cell, ...