2024年12月27日、筋萎縮性側索硬化症治療薬トフェルセン（商品名クアルソディ髄注100mg）の製造販売が承認された。適応は「SOD1遺伝子変異を ...

一方でイヌSOD1もE40K変異によって凝集しますが、ALSではE40K変異を原因とするものが存在せず、またヒトSOD1にE40K変異を導入しても凝集が生じない ...

【プレスリリース】発表日:2024年05月21日バイオジェンのトフェルセン、希少な遺伝型のSOD1-ALSに対する治療薬として国内で承認申請を提出バイオ ...

バイオジェンのSOD1-ALSの治療薬QALSODY（TM）（トフェルセン）をFDAが迅速承認 遺伝学的原因によるALSを標的とした初の治療薬としての科学的進歩 FDA ...

SOD-1ALSの治療薬であるトフェルセンについて、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に薬事申請がなされ受理されました。 SOD1-ALSの治療薬トフェルセンが薬事申請されましたSOD1-ALSの治療薬トフェルセンが薬事申請されました | JALSA / 日本ALS協会 昨年（2023年）4月頃から当協会から関係 ...

SOD1変異によるALS、tofersenで症状改善せず 2022年 10月2日 New England Journal of Medicine スーパーオキシドジスムターゼ1（ SOD1 ）遺伝子変異がある筋萎縮性側索硬化症（ SOD1 ALS）患者を対象に、アンチセンスオリゴヌクレオチドtofersen髄腔内投与の有効性を第III相試験で検討（VALOR試験）。

スーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子変異がある筋萎縮性側索硬化症（SOD1ALS）患者を対象に、アンチセンスオリゴヌクレオチドtofersen髄 ...

米マサチューセッツ州ケンブリッジ、2023年3月22日（米国時間） - バイオジェン（NASDAQ略称BIIB）は、スーパーオキサイドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療薬候補として開発中のトフェルセンに関する、米国食品医薬品局（FDA）「末梢および中枢神経系 ...

予想通りです。 数時間前、米FDAはトフェルセンの認可を迅速承認(Accelerated approval)として正式発表しました。 トフェルセンの認可は脳神経治療の今後の道を大きく切り開くと評されています。SOD1遺伝子治療だけに留まらず、今後の新薬開発がさらに活性化していくことが見込まれています ...

厚生労働省は27日、米バイオジェンが開発した筋萎縮性側索硬化症（ALS）の新たな治療薬「トフェルセン」を承認した。SOD1という遺伝子の変異が ...

2025年3月、家族性ALS（筋萎縮性側索硬化症）の一つであるSOD1変異型の根本原因にアプローチする新薬トフェルセン（商品名クアルソディ）が ...